ศ.นพ.สุรเดช หงส์อิง หัวหน้าโครงการโรคมะเร็งในเด็กและอาจารย์แพทย์สาขาโลหิตวิทยาและมะเร็งวิทยา และกุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์ รพ.รามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล กล่าว ถึงกรณีการศึกษาวิจัยพบโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดด้วยการบำบัดยีนเป็นครั้งแรกของโลก ว่า โรคธาลัสซีเมีย เป็นโรคทางพันธุกรรมที่มีโอกาสน้อยมากที่จะรักษาให้หายขาดได้ ปัจจุบันประเทศไทยมีผู้ป่วยราวๆ 2-3 แสนคน การรักษาที่ทำมา 60 ปี คือ ต้องถ่ายเลือด และให้ยาขับเหล็กตลอดชีวิต ทั้งนี้ มีวิธีการอีกวิธีการหนึ่งที่ได้ผลดีและทำมากว่า 30 ปี คือ การปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ ซึ่งรักษาผู้ป่วยหายขาดได้เกือบ 90 เปอร์เซ็นต์ แต่เป็นการใช้สเต็มเซลล์ของคนอื่น เช่น พี่น้อง หรือ คนอื่นๆ เลย ต้องอาศัยความเข้ากันได้ ที่ผ่านมาพบการเข้ากันได้ประมาณ 50 เปอร์เซ็นต์ แต่ความยากคือต้องใช้ยาขนาดสูง ต้องใช้ยากดภูมิ เสี่ยงต่อการติดเชื้อ
ศ.นพ.สุรเดช กล่าวว่า เรื่องการรักษาด้วยการตัดยีนส์หรือยีนส์เทอราปี มีการพยายามทำมานานพอสมควรแต่ไม่ประสบความสำเร็จ ล่าสุดทาง รพ.รามาธิบดีได้ร่วมมือกับผู้เชี่ยวชาญจากต่างประเทศหลายสถาบันมาประมาณ 4-5 ปี อาทิ สหรัฐอเมริกา 4 สถาบัน ฝรั่งเศส 1 สถานบัน และประเทศไทยอีก 1 สถาบัน ในภาษาวิจัยเรียกมัลติเซ็นเตอร์ ซึ่งเป็นสิ่งที่ดี เพราะงานวิจัยที่ทำแบบนี้แล้วประสบความสำเร็จทุกที่แสดงว่ามีความแม่นยำ และแน่นอน โดยศึกษาการรักษาผู้ป่วยด้วยการนำสเต็มเซลล์ของผู้ป่วยมาตัดต่อยีนส์ ซึ่งเป็นยีนส์ใหม่ที่ได้จากการสร้างขึ้นมาในหลอดทดลอง ทั้งนี้ได้มีการทดลองในผู้ป่วย 22 ราย เป็นคนไทย 4 ราย และในจำนวนคนไทยนี้มี 3 คน ที่ทำการทดลองทุกกระบวนการในประเทศไทย ยกเว้นเรื่องการตัดต่อยีนส์ที่ยังต้องทำในต่างประเทศ ซึ่งประสบความสำเร็จ และเป็นการประสบความสำเร็จครั้งแรกของโลก
ศ.นพ.สุรเดช กล่าวต่อว่า เนื่องจากเป็นการวิจัยที่ได้รับการสนับสนุนทุนวิจัยอยู่แล้ว ตนจึงไม่ทราบค่าใช้จ่าย แต่คิดว่าหากนำเข้ามาใช้รักษาในเมืองไทยคิดว่ามีจำนวนมาก อย่างไรก็ตาม ความสำเร็จตรงนี้ถือเป็นจุดเริ่มต้นที่น่าจะมีโอกาสขยายไปยังการรักษาโรคที่เกิดจากพันธุกรรมอื่นๆ ได้ เช่น โรคมะเร็งตอนนี้ก็มีการตัดต่อยีนส์ของเซลล์เม็ดเลือดขาวไปฆ่าเซลล์มะเร็ง แต่ปัญหาคือไม่มีทุนวิจัยจริงจัง หากจะทำให้สำเร็จต้องทำให้เป็นเรื่องระดับชาติ ที่ผ่านมาบอกว่าการวิจัยขึ้นหิ้งนั้นไม่ใช่ แต่เป็นการศึกษาที่รากฐานที่รัฐบาลไม่ได้ให้ความสนใจ.